但就在近日，诺西那生钠注射液正式纳入医保目录，价格只要3万多。
消息一出，不少患者家属都难掩激动之情：“哭了，终于等到了。”“孩子有救了。”“我激动地老掉泪，孩子的病真治得起了。”
这是怎么做到的？
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司研制，2019年2月获得国家药监局批准，成为中国首个治疗SMA的药物，上市初期定价高达69.97万元，今年年初降到55万元，但依然是绝大多数患者可望而不可及的。
去年8月，广东一位SMA患者的母亲曾向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解添加诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。
国家医保局回复说，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行决定，而之所以一直居高不下，除了药物的原材料、研发成本等，还有药企的利润问题，以及药物目前在国内仍处于市场垄断。
其实，早在诺西那生钠注射液上市初期，便被纳入了医保谈判日程，国家一直希望和相关药企谈判，将价格降下来，满足患者需要。
今年11月11日，国家医保局和药企进行了长达一个半小时的谈判，诺西那生钠注射液的价格一路从53680元最终被砍到了33000元。
救命药为何能从70万降至3万多
中南财经政法大学公共管理学院副教授于长永表示，对于药企来说，罕见药的研发成本高昂，病患少，销量有限，成本无法大规模摊薄，高价在所难免，而且在专利保护期内，药企往往也会刻意抬高价格，赚回成本。
为何最终能降到3万多？于长永分析，在医保谈判现场，拥有战略购买能力的国家医保局与药企谈判，手中的筹码是“以量换价”，谈的是“团购价”。
谈判代表张劲妮也所言，如果这个药能进入医保目录，以中国的人口基数，中国政府为患者服务的决心，很难找到这样的市场了。
降价之后，渤健生物官方也做了简短回应称，诺西那生钠注射液是首次参与医保谈判，也是首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物，“将大举改善中国SMA患者的治疗现状，切实减轻其治疗经济负担”。
SMA脊髓性肌萎缩症是一种相对常见的罕见病，每40-50人就有一人携带致病基因。携带者不会有任何症状，但如果两个携带者结婚，每次怀孕就都有25%的概率会生下患儿。
因为一段异常的基因，患者全身的肌肉陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能动、不能进食、直到最后，不能呼吸，患儿寿命大多不超过2岁。
据估算，我国目前有二到三万名SMA患儿。（快科技）